Предисловие к русскому изданию
Глубокоуважаемый читатель!
Перед Вами русскоязычное издание первой в мире обстоятельной научной книги об эпигенетике. Под эпигенетикой обычно понимают область знаний о совокупности свойств организма, которые не прямо, а опосредованно закодированы в геноме и, по определению, должны передаваться по наследству. По сути дела в первую очередь эта наука имеет дело с механизмами, контролирующими экспрессию генов и клеточную дифференцировку. У организмов существуют мощные регуляторные элементы (в самом геноме и даже целые системы в клетках), которые контролируют работу генов, в том числе и в зависимости от разных внутренних и внешних сигналов биологической и абиотической природы. Эти сигналы накладываются на генетику и часто по-своему решают коренной вопрос — быть или не быть? Действительно, даже самая отличная генетика может вовсе и не реализоваться, если эпигенетика неблагополучна. По образному выражению Нобелевского лауреата П. Медавара «генетика полагает, а эпигенетика располагает».
Долгое время эпигенетику многие не признавали совсем, а часто стыдливо или даже намеренно умалчивали о ней. В основном, это происходило потому, что знания о природе эпигенетических сигналов и путях их реализации в организме были очень расплывчатыми. Сегодня стало ясно, что одним из таких эпигенетических сигналов в клетке является энзиматическая модификация (метилирование) самой генетической матрицы, то есть метилирование ДНК. С раскрытием и описанием исключительной роли метилирования ДНК в жизни организмов, по сути дела, впервые по-настоящему произошли становление и материализация эпигенетики как науки. Именно в России были открыты тканевая и возрастная специфичность метилирования ДНК у эукариотических организмов, в том числе у животных и высших растений, и было впервые обоснованно заявлено, что эта энзиматическая модификация генома может быть одним из механизмов регуляции экспрессии генов и клеточной дифференцировки. Здесь же были получены первые данные о том, что метилирование ДНК контролируется гормонально, а искажение метилирования ДНК — путь к раку.
Набор и природа эпигенетических сигналов в клетке весьма разнообразны, таких сигналов много и сегодня они разделяются, по крайней мере, на несколько групп — метилирование и деметилирование ДНК, «гистоновый код» (энзиматическая модификация гистонов — ацетилирование, метилирование, убиквитинирование, фосфорилирование и другие), транскрипционное и трансляционное замалчивание генов малыми РНК, позиционирование элементов хроматина. Любопытно, что многие из этих процессов переплетены между собой и взаимозависимы. Это во многом обеспечивает и гарантирует надежность эпигенетического контроля за избирательным функционированием генов. Детальное описание разных эпигенетических сигналов и механизмов их реализации можно найти в соответствующих главах этой любопытной книги. В ней детально описаны собственно феномен, история и концепции эпигенетики, ее отдельные механизмы и пути реализации эпигенетических сигналов в клетке Особое место занимают главы, описывающие роль малых РНК в замалчивании генов, ремоделирование хроматина, его разные энзиматические модификации, транскрипционное замалчивание генов белками групп поликомб и триторакс, инактивацию X хромосом и половую дифференцировку у нематод и млекопитающих, механизмы дозовой компенсации генов у дрозофилы и млекопитающих, метилирование ДНК и механизмы геномного импринтинга у млекопитающих, эпигенетические механизмы дифференцировки стволовых клеток, эпигенетический контроль за лимфопоэзом, пересадку ядер и репрограммирование ядра, эпигенетику рака, эпигенетические болезни человека. По отдельности в соответствующих главах довольно детально рассматривается так называемая частная эпигенетика разных групп организмов: дрожжей и других грибов, насекомых (дрозофила), реснитчатых простейших (Ciliata), высших растений.
Каждая из глав этой книги написана крупными, ведущими в мире специалистами в эпигенетике, которые, как правило, являются и основоположниками ее отдельных областей К сожалению, работы наших соотечественников, внесших достойный вклад в становление и развитие эпигенетики, остались практически без внимания. Жаль также, что в этой книге не приняли участие и такие всемирно известные родоначальники эпигенетики, как Робин Холлидей, Артур Риггс, Вальтер Дерфлер и другие. Эта многообещающая область знаний развивается очень быстро и бурно, и уже сегодня эта книга могла бы быть изрядно дополнена принципиально новыми и важными научными сведениями.
Книга дает очень хорошее и обширное представление об эпигенетике в целом, ее отдельных областях и молекулярных механизмах.
Наука эпигенетика уже успела основательно прорасти в технологии. В одном из последних бюллетеней (Technology Review) Массачуссетского технологического института (США) эпигенетика названа среди десяти важнейших технологий, которые в ближайшее время могут изменить мир и оказать наибольшее влияние на человечество. И это действительно так. С ней безусловно связан прогресс биологии, медицины, сельского хозяйства и разных биотехнологий.
Разумеется, эта книга, ярко и наглядно повествующая о новой науке нашего века общебиологического значения — эпигенетике, очень полезна для широкого круга читателей, интересующихся коренными и острыми современными проблемами живого, сущности жизни и молекулярных механизмов ее проявлений. Поэтому появление этой книги в России следует всячески приветствовать, она не только пробудит интерес к эпигенетике, расширит и углубит наши знания, но и послужит развитию этой важной научной дисциплины в стране.
Книга переведена на русский язык и издана по инициативе известного российского ученого — Николая Викторовича Томилина. Перевод сделан к.б.н. В. В. Ашапкиным (глава 4), чл. — кор. РАН Б. Ф. Ванюшиным (глава 9), к.б.н. Ю. И. Подлипаевой (главы 21, 23 и 24), к.б.н. И. И. Фридлянской (глава 20) и д.б.н. А. Л. Юдиным.
Член-корреспондент РАН Б. Ф. Ванюшин
Глава I. Эпигенетика: от явления к области науки
Daniel Е. Gottschling
Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, Washington 98109
1. Введение
Состоявшийся летом 2004 года 69-й симпозиум (Cold Spring Harbor Symposium on Quantitative Biology) был посвящен теме «Эпигенетика» и многие авторы этой книги были в числе его участников. Как наблюдатель на этом симпозиуме я знал, что это должна была быть интересная встреча. Совещание началось достаточно просто — с попыток определения эпигенетики. После недельных распросов участников на эту тему стало ясно, что задавать такой вопрос — все равно что просить кого-то определить, что такое «семейные ценности»: каждый знает, что это такое, но для каждого это имеет разный смысл. Как объяснил Дэвид Хейг [David Haig], отчасти причину такого широкого спектра мнений можно понять исходя из этимологии слова «эпигенетика»: это слово имеет двойное происхождение в биологической литературе прошлого века, и значение этого термина продолжает эволюционировать. Уоддингтон [Waddington] первым изобрел этот термин для обозначения исследований «каузальных механизмов», посредством которых «гены генотипа осуществляют фенотипические эффекты» (см. Haig, 2004). Позже Нэнни [Nanney] использовал этот термин для объяснения своих представлений о том, как клетки с одним и тем же генотипом могут иметь разные фенотипы, сохраняющиеся на протяжении многих поколений.
Я определяю эпигенетическое явление как изменение в фенотипе, которое является наследуемым, но не связано с мутацией в ДНК. Более того, это изменение в фенотипе должно быть похожим на переключение типа «ВКЛЮЧЕНО» или «ВЫКЛЮЧЕНО», а не градуальной реакцией, и оно должно наследоваться даже если первоначальные условия, вызвавшие это переключение, исчезают. Таким образом, в число эпигенетических явлений я включаю переключение между лизисом и лизогенией у бактериофага лямбда (Ptashne. 2004), переключение пилей у уропатогенной Escherichia coli (Hemday et al., 2003), эффект положения нестабильного типа у Drosophila (Henikoff, 1990), наследуемые изменения в кортикальном паттерне у Tetrahymena (Frankel 1990), прионные болезни (Wickner et al., 2004) и инактивацию Х-хромосомы (Lyon, 1993).
69-й симпозиум состоялся в 100-ю годовщину генетики как области исследований в Лаборатории Колд Спринг Харбор, что делает очень своевременным рассмотрение эпигенетики. Учитывая этот исторический контекст, я счел уместным рассмотреть изучение эпигенетики в свете предыдущих симпозиумов Колд Спринг Харбор Хотя 69-й симпозиум был первым, посвященными специально этой теме, эпигенетические явления и их изучение оказались представленными на протяжении всей истории этой выдающейся серии симпозиумов. Предлагаемая мною история сужается далее моими собственными ограничениями и предпочтениями. Для более полной и академической картины я могу порекомендовать свыше 1000 обзоров по эпигенетике, написанных за последние пять лет.
Представляя этот хронологический отчет, я надеюсь передать свое ощущение от того, как коллекция внешне несопоставимых явлений слилась воедино в область исследований, затрагивающую все разделы биологии, а также показать, что изучение эпигенетики основывается на стремлении объяснить неожиданное — возможно, в большей степени, чем любая другая область биологических исследований.
2. История эпигенетики на симпозиумах Колд Спринг Харбор
В 1941 году, во время 9-го симпозиума, великий генетик-дрозофилист Герман Меллер (H.J. Muller) описал результаты дальнейшей разработки явления, первоначально названного им «eversporting displacement», — явления, когда крупные хромосомные перестройки приводили к мутантной мозаичной экспрессии генов вблизи точки разрыва (Muller, 1941). Ко времени симпозиума он называл это «мозаицизмом, обусловленным эффектом положения» («position effect variegation»). Было надежно установлено, что затрагиваемые гены были перенесены «в соседство с гетерохроматиновым районом», что перенесенные эухроматиновые участки «были частично, но в разной степени, трансформированы в состояние гетерохроматина — ‘гетерохроматинизированы’» и что добавление экстракопий гетерохроматиновых хромосом «позволяло затронутому гену становиться более нормальным в своем функционировании». В то время это последнее наблюдение вызывало недоумение и было неожиданным, хотя теперь мы знаем, что это результат титрования лимитирующих компонентов гетерохроматина.
На 16-м симпозиуме (1951) высший приоритет имело детальное понимание гена. Этим можно объяснить, почему в понимании мозаицизма, обусловленного эффектом положения (PEV), имел место незначительный прогресс, хотя и были открыты новые примеры этого явления. Однако первый докладчик отметил, что PEV станет захватывающей областью будущих исследований (Goldschmidt, 1951). Барбара МакКлинток отметила, что хромосомные эффекты положения являются основой различий в «мутабильных локусах» кукурузы, и высказала предположение, что наблюдавшаяся ею изменчивость мутабильности, возможно, коренится в тех же механизмах, что лежат в основе PEV у Drosophila (McClintock. 1951).
Ко времени 21-го симпозиума идеи МакКлинток о «контролирующих элементах» получили дальнейшее развитие (McClintock, 1956). Две из них имели особо близкое отношение к эпигенетике. В системе контролирующего элемента Spm она обнаружила варианты, позволившие ей различать trans-действующие факторы, которые могут «подавлять» ген (уменьшать или устранять его фенотипическое выражение), а не заставлять его мутировать. Она также отметила, что некоторые контролирующие элементы могли подавлять действие гена не только в том локусе, куда они вставлены, но и в локусах, которые расположены на некотором расстоянии с той или другой стороны от него. Другие исследователи также обнаруживали этот «эффект распространения». Шульц представил биохимические и физические характеристики целых Drosophila, содержащих разные количества гетерохроматина (Schultz, 1956) Хотя эта работа была весьма примитивной, а сделанные на ее основе выводы имели ограниченное значение, она явилась примером первых попыток расчленить структуру гетерохроматина и продемонстрировала, насколько трудной окажется эта проблема.
Два сообщения на 23-м симпозиуме явились вехами в свете нашего сегодняшнего симпозиума. Во-первых, Бринк описал свои ошеломляющие наблюдения «парамутаций» в локусе R у кукурузы. Если две аллели (Rst и Rr) с разными фенотипами в гомозиготном состоянии комбинируются и образуют гетерозиготу, и это растение Rst/Rr, в свою очередь, снова скрещивается, получающееся в результате потомство, которое содержит аллель Rr, всегда будет иметь фенотип Rst, хотя аллель Rst больше не присутствует (Brink, 1958). Однако этот фенотип является метастабильным — в последующих скрещиваниях он ревертирует к нормальному фенотипу Rr. Бринк предполагал, что слово «парамутация» «должно использоваться в этом контексте в своем буквальном смысле, как указывающее на явление, отличное от мутации, но и не полностью непохожее на нее». Во-вторых, Нэнни пошел очень далеко в попытках сформулировать «концептуальные и операциональные различия между генетическими и эпигенетическими системами» (Nanney, 1958). По существу он определил эпигенетику иначе, чем первоначально предполагалось Уодцингтоном (Waddington) (детали см. Haig, 2004). Он счел необходимым поступить таким образом, для того чтобы описать явления, наблюдавшиеся им у Tetrahymena. Он получил данные о том, что происхождение цитоплазмы конъюгирующих родительских клеток влияет на детерминацию типа спаривания получающегося потомства. Данное им определение охватывало и наблюдения, сделанные другими исследователями, включая работу Бринка по локусу R и работу МакКлинток, отмеченную на 21-м симпозиуме.
На 29-м симпозиуме значительный интерес вызвала гипотеза инактивации Х-хромосомы у самок млекопитающих, незадолго до этого предложенная Мэри Лайон (Lyon, 1961). Еартлер, Бойтлер и Нанс представили новые данные в ее поддержку (Beutler, 1964; Gartler and Linder, 1964; Nance, 1964). Бойтлер дал обзор многочисленных примеров мозаичной экспрессии сцепленных с X генов у женщин, которые свидетельствовали в пользу случайной природы Х-инактивации. Основываясь на тщательном количественном анализе продукта гена, сцепленного с X, Нанс заключил, что инактивация Х-хромосомы происходит до наступления 32-клеточной стадии эмбриона.
38-й симпозиум на тему «Структура и функция хромосом» явился возвратом к изучению эукариотических хромосом — к этому времени значительный прогресс был достигнут в изучении прокариотических и фаговых систем, и, как следствие, в расцветающей области молекулярной биологии в мышлении в основном доминировала экспрессия бактериальных генов. Однако росло и понимание роли хроматина (ДНК с гистонами и негистоновыми белками) у эукариот, но было неясно, связана ли его роль со структурой хромосомы, с ее функциями или же и с тем, и другим (Swift, 1974). Тем не менее, несколько групп начали высказывать предположения, что с транскрипцией генов или с общей структурой хромосом связана посттрансляционная модификация белков хроматина, в том числе гистонов (Allfrey et al., 1974; Louie et al., 1974; Weintraub, 1974). В воздухе витал лишь намек на эпигенетические явления. Высказывались гипотезы о том, что у эукариот большинство генов регулируются повторяющейся ДНК — отчасти исходя из того факта, что открытые МакКлинток контролирующие элементы повторены в геноме. Сообщалось, однако, что большая часть повторяющихся нуклеотидных последовательностей ДНК не сцеплена с генами (Peacock et al., 1974; Rudkin and Tartof, 1974). С учетом этих наблюдений идея о том, что повторяющиеся элементы регулируют экспрессию генов, в значительной мере утратила поддержку со стороны присутствовавших. Что, однако, более важно, в этих же самых исследованиях обнаружилось, что большая часть повторяющейся ДНК локализована в гетерохроматине.
42-к симпозиум продемонстрировал, что за четыре года разительное количество технических и интеллектуальных достижений полностью преобразили изучение эукариотических хромосом (Chambon 1978). К их числу относились использование ферментов рестрикции ДНК, разработка технологии рекомбинантных ДНК, рутинное разделение белков и нуклеиновых кислот, возможность проведения Саузерн- и Норзерн-анализа, быстрое секвенирование ДНК и РНК и иммунофлуоресценция на хромосомах. Была представлена нуклеосомная гипотеза и был открыт сплайсинг и РНК. Основной интерес на этом симпозиуме привлекли биохимические и цитологические различия в структуре хроматина, особенно между активно транскрибируемыми и неактивными генами. Если, однако, говорить о том, что имело наиболее близкое отношение к эпигенетике, то Вайнтрауб с сотрудниками представил свои соображения относительно того, каким образом хроматин может обусловливать мозаичную экспрессию генов у организма (Weintraub et al., 1978).
45-й симпозиум явился торжеством открытий Барбары МакКлинток — подвижных генетических элементов (Yarmolinsky, 1981). Выполненные в механистическом плане исследования бактериальной транспозиции продемонстрировали чрезвычайный прогресс и вполне оправданно составили около половины всех представленных сообщений, в то время как другие доклады содержали данные о том, что транспозиция и регулируемая реорганизация генома происходят не только у кукурузы, но и у других эукариот, в том числе у мух, львиного зева, трипаносом, гриба Ascobolus и почкующихся дрожжей. В контексте этого совещания все наблюдавшиеся случаи мозаичной экспрессии были отнесены на счет транспозиций. Более того, имела место скрытая тенденция всерьез считать, что контролирующие элементы ответственны за большую часть регуляции генов (Campbell, 1981), что привело некоторых участников к предположению, что «единственной функцией этих элементов является стимулирование генетической изменчивости». В сущности, идея о том, что за регулируемую экспрессию в мозаицизме, обусловленном эффектом положения, ответствен гетерохроматин, была поставлена под сомнение. По отношению к будущим эпигенетическим исследованиям, вероятно, наибольшее внимание заслуживало твердое обоснование наличия «молчащих» кассет типов спаривания («silent mating cassetttes») у Saccharomyces cerevisiae (Haber et al., 1981; Klar et al., 1981; Nasmyth et al. 1981; Rine et al., 1981).
В порядке подготовки к 47-му симпозиуму у позвоночных была установлена общая корреляция, согласно которой общий уровень метилирования цитозинов в ДНК-последовательностях CpG ниже для генов, которые транскрибируются, чем для тех, которые не транскрибируются. Однако имелись исключения из этого общего правила, и более детальный анализ показал, что наиболее важным является метилирование специфических участков промотора гена (Cedar et al., 1983; Doerfler et al., 1983; La Volpe et al., 1983). Базируясь на системах рестрикции-модификации у бактерий, полагали, что метилирование ДНК предотвращает связывание ключевых регуляторных белков. К тому же было показано, что паттерны метилирования ДНК у позвоночных могут наследоваться через митоз, что приводило к гипотезе о том, что метилирование ДНК может служить средством транскрипционной «памяти» в процессе деления клеток в ходе развития (Shapiro and Mohandas, 1983). Еще одним главным открытием, имеющим отношение к эпигенетике, была идентификация нуклеотидных последовательностей ДНК по ту или другую сторону от «молчащих кассет типов спаривания» у почкующихся дрожжей, которые отвечают за транскрипционную репрессию генов, находящихся внутри этих кассет; они, таким образом, оказались первыми нуклеотидными последовательностями ДНК, необходимыми для хромосомных эффектов положения (Abraham et al., 1983).
«Молекулярная биология развития» была темой 50-го симпозиума, и на нем тоже был представлен ряд важных достижений. Возможно, одним из самых волнующих успехов было осознание всеми того факта, что фундаментальные молекулярные свойства являются консервативными в ходе эволюции — например, RAS человека функционирует в почкующихся дрожжах, гомеобоксные белки консервативны у мух и человека (Rubin et al., 1985). Новые попытки понять хромосомный импринтинг начались с разработки техники ядерных пересадок у мышей (Solter et al., 1985). Эти исследования показали, что в отцовском и материнском геномах новой зиготы хранится информация о происхождении от того или другого родителя; важна не просто ДНК сама по себе; хромосомы содержат дополнительную информацию, через кого из родителей они прошли, и эта информация необходима для успешного развития эмбриона. Полагали, что частично ответ лежит в том факте, что от происхождения хромосомы от того или другого родителя зависит дифференциальная экспрессия генов (Cattanach and Kirk, 1985).